Препарат для лечения дистрофии Миоши прошел доклинические испытания

В 2024 году планируется подать заявление в Минздрав о выдаче разрешения на проведение исследования на пациентах.

Первый в мире препарат для лечения мышечной дистрофии Миоши, разработанный учеными Белгородского государственного национального исследовательского университета (НИУ БелГУ), успешно прошел доклинические испытания. В 2024 году планируется подать заявление в Минздрав РФ о выдаче разрешения на проведение исследования на пациентах.

Дистрофия Миоши – это редкое прогрессирующее заболевание, которое встречается у людей в возрасте старше 35 лет. Оно связано с отсутствием белка, отвечающего за целостность мышечных клеток.

Разработка препарата ведется совместно с компанией “Артген Биотех”. Ученые предложили подход по лечению заболевания за счет доставки в мышечные клетки гена, который кодирует отсутствующий белок. Доставка происходит двумя способами: с помощью аденоассоциированных вирусов или плазмид. Обе формы препарата прошли исследование по эффективности и безопасности.

В настоящее время в мире не существует препарата для лечения дистрофии Миоши.

Сейчас готовится регистрационное досье для их медицинского применения. В 2024 году вуз планирует подать заявление в Минздрав РФ о выдаче разрешения на проведение клинического исследования на пациентах. Ученые рассчитывают, что благодаря такому успешному результату университет станет одним из зарождающихся сейчас в России центров разработки полного цикла с выходом на применение геннотерапевтических препаратов не только для детей со спинальной мышечной атрофией, но и для взрослых. Университет нарастил свои компетенции, в нем создана лаборатория моделирования и генной терапии. Больше 800 студентов прошли подготовку по программе “Молекулярная биология”, по этим направлениям готовятся 10 ординаторов и 20 аспирантов.

Источник: nauka.tass.ru