Создана система для терапевтической вставки генов в ДНК человека

Достигнутый уровень эффективности позволяет лечить большинство, если не почти все генетические болезни, связанные с повреждениями генов.

Американские молекулярные биологи разработали методику, которая позволяет безопасным и эффективным образом вставлять и интегрировать в геном человека очень длинные участки ДНК, в том числе полные копии генов.

Это первый пример создания полностью программируемой системы интеграции генов в ДНК клеток млекопитающих, который соответствует главным критериям для ее терапевтического использования. Достигнутый учеными уровень эффективности позволяет лечить большинство, если не почти все генетические болезни, связанные с повреждениями генов.

Работа этой методики интеграции новых генов в ДНК человека основывается на двух недавно созданных подходах по манипуляции структурой генома клеток млекопитающих, twinPE и eeBxb1. Первый позволяет внести специальные метки внутрь ДНК, которые используются ферментом eeBxb1 для вставки длинных произвольных последовательностей нуклеотидов, букв ДНК, в эти помеченные регионы генома.

Существует несколько других альтернативных методик вставки и интеграции новых генов в ДНК людей и других многоклеточных живых существ, однако все они отличаются очень низким уровнем эффективности (2-7%). Разработанный подход, как показали опыты на культурах клеток людей, позволяет успешно вставить новые гены в ДНК каждой третьей клетки.

Столь высокий уровень эффективности редактирования генома позволяет использовать разработанный подход для лечения синдрома Бругада, миотонии Томсена, а также некоторых форм мышечной атрофии Дюшенна и наследственного панкреатита, которые вызываются сбоями в работе тех или иных генов в результате появления в них мутаций. Вставка дополнительной копии этих участков ДНК в геном клеток пациентов позволит подавить болезнь и вернуть их жизнедеятельность в норму.

Созданная система представляет собой перспективный фундамент для проведения экспериментов по вставке исправленных копий генов в избранные нами участки генома клеток людей, а также живых модельных животных, для оценки возможности ее применения для лечения данного класса болезней. Ученые надеются, что новая разработка станет важным шагом вперед в разработке систем, позволяющих точечно интегрировать гены в ДНК пациентов.

Источник: nauka.tass.ru